百济神州PARP1/2抑制剂帕米帕利(pamiparib)新药上市申请获国家药监局受理

百济神州（BeiGene）近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理其在研PARP1和PARP2抑制剂pamiparib（帕米帕利）的新药上市申请（NDA），该药用于治疗既往接受过至少两线化疗、携有致病或疑似致病的胚系 BRCA 突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。 此次是百济神州针对pamiparib递交的首项新药上市申请，同时也标志着该公司第三款自主研发产品进入药政审批阶段。今年6月初，百济神州自主研发的新一代BTK抑制剂百悦泽（Brukinsa，通用名：zanubrutinib，泽布替尼）获得国家药监局批准，成为国内首个上市的国产BTK抑制剂，该药之前于2019年11月获得美国 FDA批准，标志着中国原研抗癌新药出海“零的突破”。 目前，百济神州正在推进pamiparib的全球开发项目，评估其作为单药或与包括抗PD-1抗体百泽安?（tislelizumab，替雷利珠单抗注射液）在内的其他药物联合的潜能。pamiparib作为一款靶向治疗药物，将为中国的晚期卵巢癌患者带来新的治疗希望。该公司未来几个月公布支持此次新药上市申请的临床数据，以及包括3期数据在内的其他临床结果。 此次NDA，是基于一项pamiparib用于治疗晚期卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌或晚期三阴乳腺癌患者的1/2临床试验（NCT03333915）的结果。该试验的关键性2期部分在中国入组了113例既往接受过至少两项标准化疗、携有BRCA1/2突变的高级别上皮性卵巢癌（包括输卵管癌或原发性腹膜癌）或高级别子宫内膜上皮样癌患者。患者接受了pamiparib每日2次口服用药、每次60mg的治疗。该试验的主要终点为基于实体肿瘤疗效评估标准RECIST 1.1版的客观缓解率（ORR）。试验结果将在未来一场医学会议上公布。 卵巢癌在中国女性常见癌症排名中位列第十名。2018年，50000多名新增病例并有30000余名死亡病例。超过六成的卵巢癌患者在确诊时已为晚期。卵巢癌的标准治疗包括手术及术后铂类药物化疗。在卵巢癌患者中，九成以上患有上皮性卵巢癌。其中，约有70%的上皮性卵巢癌患者在接受一线疗法并获得完全缓解后，仍将出现复发性疾病。 帕米帕利（pamiparib，BGB-290）是一款在研PARP1和PARP2抑制剂，临床前模型显示其具有穿透血脑屏障和PARP-DNA复合物捕捉等药理学特性。由百济神州的科学家在北京研发中心自主研发，帕米帕利目前正作为单一疗法或与其他药物联用治疗多种恶性实体瘤进行全球临床开发。迄今为止，已有1200多例患者入组帕米帕利临床试验。 [19] \t