天境生物长效生长激素在中国提交3期注册试验申请

7月31日，中国国家药监局药品审评中心公示，天境生物1类生物新药TJ101注射液提交一项临床试验申请。根据该公司官网，这是一款用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）的长效生长激素（rhGH），此次申报的临床试验为一项3期注册研究，目的是评估TJ101对PGHD的疗效、安全性和药代动力学。值得一提的是，天境生物已于今年初登陆纳斯达克，并计划将所募集资金中约800万美元用于计划中的TJ101注册试验。 TJ101（eftansomatropin）是最初由Genexine公司开发的一款潜在的高度分化的长效重组人生长激素，具有通过hyFc融合技术开发的新型分子形式。天境生物拥有该产品大中华区的权利，以开发用于儿童生长激素缺乏症每周治疗。据了解，TJ101在使用便利性和患者依从性方面优于现有的每日rhGH注射剂，作为聚乙二醇化制剂，其潜在安全性也更好。 此前，TJ101已在欧洲和亚洲进行的3项多中心临床试验中证明了安全性和初步疗效。在由Genexine公司开展的2期试验中，TJ101每周一次和每两周一次给药的效果，与每日注射短效人生长激素的疗效相似。此外，TJ101具有良好的安全性特征，无试验药品相关的严重不良事件，其耐受性与已上市rhGH产品的已知特性也保持一致。 天境生物官网显示，该公司正准备在2020年年中前后提交试验性新药申请，在中国进行3期注册研究，以便评估TJ101对PGHD的疗效、安全性和药代动力学。 儿童生长激素缺乏症是一种严重的罕见病，由脑下垂体不能产生足够的生长激素引起，这类患儿身材矮小且代谢异常。因此，治疗该疾病的首要目标是让患者在儿童期的身高正常化、及时达到青春期和正常的青春期生长。长期以来，儿童生长激素缺乏症的患者标准治疗就是每日皮下注射一次人生长激素（hGH），从而改善患者生长和代谢。不过，这种治疗方案对于患者及其家庭而言，经济负担较重，且依从性有待提高，这也一定程度影响了整体治疗结果。 据了解，目前只有3.7％的患有生长激素缺乏症的儿童患者接受生长激素疗法，主要是每天使用。TJ101的潜在优势具有重要临床意义，有望满足有关临床需求并弥补巨大的市场空白。 [19] \t