今日五款1类新药获批临床

中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，多款1类新药获得临床试验默示许可，拟开发适应症包括肿瘤、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、糖尿病视网膜病变等。本文节选部分产品作介绍，分别来自拜耳（Bayer）、诺华（Novartis）、甘莱制药、艾欣达伟、捷思英达。 1、拜耳：finerenone片 作用机制/靶点：盐皮质激素受体拮抗剂 Finerenone（BAY94-8862）是一种研究性非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂（MRA），它可以减少盐皮质激素受体（MR）过度激活的有害作用。盐皮质激素受体过度激活是肾脏和心脏损害的主要驱动因素。此前，finerenone已获得美国FDA授予的快速通道资格。今年7月，该产品在治疗患有2型糖尿病的慢性肾病（CKD）患者的3期临床试验中达到主要终点。在标准护理中加入该产品，可推迟首次发生肾衰竭的时间，降低因肾病死亡的风险，并且延缓肾小球滤过率（eGFR）的下降速度。此次为finerenone首次在中国获批临床，拟开发用于治疗左心室射血分数≥40%的心力衰竭。 2、诺华：雷珠单抗注射液 作用机制/靶点：抗VEGF药物 雷珠单抗是一款分子量极小的抗VEGF药物，不含Fc片段，易穿透视网膜全层，经过细胞间隙，全部到达脉络膜血管，精准快速到达病灶区域。该款药自2006年上市以来，已在全球逾百个国家和地区获批使用。目前，该产品已在中国获批上市，适应症包括湿性老年性黄斑变性、视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿、糖尿病性黄斑水肿、脉络膜新生血管导致的视力损害等。此次雷珠单抗在中国获批临床，拟开发用于治疗中重度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）和中重度至重度增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）。 3、甘莱制药：ASC41片 作用机制/靶点：THR-β激动剂 CDE官网显示，由甘莱制药申报的ASC41片获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗成人非酒精性脂肪性肝炎。此前，由甘莱制药和歌礼制药共同申报的ASC41胶囊已获得NASH适应症的临床试验批准。根据歌礼公司新闻稿，ASC41是一款口服甲状腺激素β受体激动剂（THR-beta agonist），该在研药物有望与歌礼公司另一款创新药——脂肪酸合成酶抑制剂ASC40联合使用治疗NASH。 4、艾欣达伟：AST-3424 作用机制/靶点：广谱靶向药 根据艾欣达伟新闻稿，AST-3424是全球首创小分子新药，具有独特的作用机理和高度的靶向性，可选择性杀伤AKR1C3过度表达的肿瘤细胞，而对正常细胞影响较小或无影响。这种高选择的肿瘤细胞内靶向激活和富集的特性，使AST-3424药效和安全性有了大大提高。文献显示，在多达15种实体肿瘤和血液肿瘤中，特别是在肝细胞癌、去势抵抗性前列腺癌等多种已有抗药性及难治的肿瘤细胞中，均有高度表达AKR1C3。此次AST-3424获得血液肿瘤1B/2期临床试验默示许可，拟开发用于复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者。 5、捷思英达：注射用E6201 作用机制/靶点：MEK1/FLT3双靶点抑制剂 E6201是一款可同时靶向MEK1和FLT3的双靶点抑制剂。临床前研究结果显示，该产品具有较强的穿透血脑屏障的能力。MEK是丝裂原活化蛋白激酶/细胞外信号调节激酶。RAS/RAF/MEK/ERK信号通路是重要的细胞内信号转导通路之一，MEK是该信号通路中的关键成员，调节着几种关键的细胞生物学活动，包括增殖、分化、迁移、存活和血管生成。2018年，捷思英达和Spirita Oncology达成合作，在全球范围内共同开发E6201。此次E6201在中国获得临床试验批准，拟开发用于RAS/BRAF/MEK基因突变的晚期实体瘤伴脑转移。根据CDE官网，这是该产品首次在中国获批临床。 [19] \t